Лечение в Израиле: открыт механизм возникновения нейродегенеративных заболеваний

Исследователи израильского Университета Бен Гуриона совместно с учеными Университета Калифорнии открыли молекулярный механизм, который может помочь в поисках лечения нейродегенеративных заболеваний, таких как боковой амиотрофический склероз (БАС).

При БАМ происходит разрушение двигательных нейронов, управляющих мышцами. В результате атрофии мышц пациент страдает от прогрессирующего паралича – возникают трудности с дыханием, глотанием, моторикой, что приводит к смерти. При этом когнитивные способности абсолютно сохранны. На сегодняшний день заболевание считается неизлечимым. Как правило, диагностируется БАС у пациентов в возрасте от 40 до 60 лет, средняя выживаемость после постановки диагноза составляет от 2 до 5 лет.

Ученые выяснили, что причина 20% выявленных случаев БАС заключается в мутации гена супероксиддисмутаза (SOD1). Исследования выявили более 165 различных мутаций, которые могут привести к селективному уничтожению моторных нейронов и их поражению в той или иной форме. Ученым удалось идентифицировать фактор, который способен подавлять накопление мутировавших SOD1. Они очистили его и определили как известный многофункциональный белок ингибирующий фактор миграции (MIF). Доказано, что очищенный MIF непосредственно ингибирует мутантный SOD1.

Повышенная экспрессия MIF приводит к подавлению накопления неправильно свернутых SOD1 в нервных клетках, приводящих к выживанию мутантных экспрессирующих двигательных нейронов. Исследователи предлагают повышение внутриклеточного шаперона в деятельности MIF в качестве привлекательной терапевтической стратегии.

Ученые подчеркивают, что неправильное сворачивание белков обладает общим токсичным механизмом для нейродегенеративных расстройств, и новое открытие в будущем сможет стать базой для нового метода лечения, направленного на повышение уровня MIF в центральной нервной системе. Такой метод позволит лечить не только боковой амиотрофический склероз, но и многие другие нейродегенеративные заболевания схожей этиологии.